Cher lecteur de NewTech Insider,
Le marché n’a pas réagi aux résultats cliniques fantastiques publiés à la mi-juin par Sangamo Therapeutics (NASDAQ : SGMO).
Cela nous offre une excellente opportunité d’achat sur ce spécialiste de la modification génomique et de la thérapie génique.
Comme vous le savez, l’entreprise est spécialisée dans la technologie de l’édition génomique, également appelée nucléase à doigts de zinc (« ZFN »).
Ces « doigts » sont des molécules de synthèse qui peuvent être utilisées pour cibler avec précision une séquence d’ADN humain et la modifier si nécessaire.
Bien que l’on parle surtout de la modification génomique CRISPR ces dernières années, la technologie ZFN existe depuis bien plus longtemps et elle est donc plus mature.
Cela a permis à Sangamo de réaliser les premiers essais cliniques in vivo au monde, dans le domaine de la thérapie par modification génomique, chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II (« MPS II »), une maladie génétique rare.
Si l’entreprise prouve que sa thérapie génique, le SB-913, fonctionne dans cette indication, ce sera une première historique.
Les dernières nouvelles de l’entreprise concernent une autre thérapie destinée aux patients atteint d’hémophilie A. Il s’agit d’une thérapie génique et non de modification génomique.
La différence est la suivante : les thérapies géniques introduisent une petite quantité de matériau génétique dans les cellules, lesquelles produisent ensuite la protéine désirée en se basant sur ce brin d’ADN. En revanche, la modification génomique modifie le code existant du génome.
Cette distinction établie, les données publiées récemment par Sangamo concernant l’hémophilie – produites en partenariat avec Pfizer – sont extraordinairement positives.
Une course est engagée depuis des années, entre spécialistes de la thérapie génique, en vue de guérir l’hémophilie. Les gènes sont bien identifiés et de multiples biotechs travaillent sur la production d’un remède.
Qu’il s’agisse de l’hémophilie A ou B, le remède consisterait à introduire un gène qui code un facteur de coagulation. Si l’on y parvenait, cela voudrait dire que le corps du patient produirait désormais suffisamment de ces facteurs vitaux pour prévenir les hémorragies.
Dans l’univers de la thérapie génique, l’hémophilie est un objectif accessible en quelque sorte. Voilà pourquoi autant d’acteurs du secteur s’y consacrent. Le cheminement vers un remède est assez bien compris pour tenter de produire une thérapie génique viable, et le marché assez vaste pour que cela rapporte très gros à la fin.
Pour réussir, il faut être le premier à commercialiser un traitement. Mais la thérapie gagnante, au bout du compte, sera celle qui produira les résultats les plus solides et les plus durables.
Et là, les données de Sangamo affichent une forte probabilité de réussite.
Les données récentes issues d’une évaluation de Phase I/II concernant l’hémophilie A montrent que la thérapie – le SB-525 – a produit une forte activité du Facteur VIII, telle que constatée par les analyses sanguines. Cela met la pression sur son rival, Biogen, jugé favori pour la première mise sur le marché. Les résultats collectés jusqu’à présent suggèrent que la thérapie de Sangamo produit des résultats plus puissants et durables… avec la moitié de la dose de Biogen.
Sangamo et Pfizer vont s’empresser de faire tester le SB-525 sur les premiers patients, dans le cadre d’essais-pivots de Phase III au deuxième semestre.
Si cet essai était une réussite, Sangamo serait un premier leader sur le marché de l’hémophilie A. S’il surpassait les résultats de Biogen, le traitement de Sangamo s’emparerait de la plupart du marché.
Pour les investisseurs, cela voudrait dire la création de milliards de dollars en plus, pour une biotech dont la capitalisation boursière actuelle n’est que de 1,36 Md$.
Non seulement Sangamo vaudrait plus grâce à ses perspectives de chiffre d’affaires émanant des royalties et paiements d’étape versés par Pfizer, mais cette réussite validerait l’approche de Sangamo – et en réduirait le risque – concernant toutes sortes de candidats-médicaments de son portefeuille.
La voie vers la réussite est bien dégagée pour SGMO à son cours actuel. C’est le moment idéal, pour acheter l’action de cette entreprise qui travaille sur la promesse de guérir certaines maladies en réparant des gènes endommagés.
Ma recommandation
Achetez l’action Sangamo Therapeutics
(US8006771062 – NASDAQ : SGMO) au cours de marché actuel.
A un avenir éclatant !
Ray Blanco
NewTech Insider
