Cher lecteur de NewTech Insider,
Les actions de Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ : SRPT) ont chuté brutalement après l’envoi par la FDA d’une lettre de réponse complète (« Complete Response Letter« , ou « CRL« ) concernant la toute dernière demande d’autorisation soumise par la société pour l’un de ses traitements.
La CRL est l’un des moyens que la FDA choisit fréquemment pour émettre des inquiétudes concernant un candidat-médicament, et interrompre le processus de demande d’autorisation.
Il m’est arrivé de recommander des biotechs à qui la FDA avait envoyé une CRL, en soulignant que les inquiétudes de l’agence portaient sur quelque chose de relativement simple et rapide à régler, comme la production, et qu’il ne s’agissait pas d’inquiétudes fondamentales liées à la sécurité ou à l’efficacité du traitement.
Cela peut créer une opportunité « d’achat sur un repli » susceptible de bénéficier d’un rebond lorsque la biotech dont l’action a chuté remédie aux inquiétudes de la FDA.
En soi, une CRL n’équivaut donc pas carrément à un rejet… mais dans le cas de Sarepta, elle en est assez proche.
La thérapie objet de la demande, le golodirsen (SRP-4053), est conçue pour soigner les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en réparant un gène défaillant qui code la dystrophine (protéine).
La partie du gène de la dystrophine que modifie le golodirsen est connue sous le nom d’exon 53. La thérapie permet de « sauter » [NDR : technologie du saut d’exon] cette partie du gène de la dystrophine – le gène le plus long du génome humain – lorsqu’elle se transforme en protéine, créant ainsi une version relativement fonctionnelle de la dystrophine, au lieu d’une version si endommagée qu’elle ne fonctionne pas du tout.
Il est important de noter que Sarepta a déjà obtenu une autorisation de commercialisation pour l’Exondys 51 (eteplirsen), une thérapie relative à la DMD et qui agit par saut de l’exon 51.
L’autorisation d’une thérapie presqu’identique – simplement codée pour un autre endroit du gène de la dystrophine – semblait gagnée d’avance. Mais c’est tout le contraire dans la mesure où il semblerait que la FDA examine plus attentivement les oligonucléotides morpholinos de SRPT qu’elle ne l’a fait il y a quelques années.
La FDA a soulevé deux inquiétudes concernant la demande relative au golodirsen : le risque d’infection lié aux cathéters et un danger pour les reins constatés sur des modèles précliniques.
A première vue, les inquiétudes concernant le risque d’infection semblent faciles à régler pour Sarepta.
En revanche, le danger pour les reins pourrait constituer un obstacle beaucoup plus grand, bien qu’aucun cas n’ait été constaté lors des essais cliniques réalisés avec le golodirsen. Et pour ne rien arranger, les problèmes rénaux ne sont pas inhabituels chez les patients atteints de DMD : ils sont provoqués par les tissus musculaires lésés.
Sarepta va rapidement rencontrer la FDA et – on l’espère – trouver une voie à suivre. Mais cette dernière CRL devrait être plus longue à résoudre pour l’entreprise. En outre, elle jette une ombre sur un certain nombre de ses candidats-médicaments qui emploient une chimie similaire.
Notre position SRPT est en baisse de 21,80 %. Je vous recommande de limiter vos pertes et de consacrer ces fonds à de futures recommandations en vendant dès maintenant au cas où d’autres mauvaises nouvelles feraient plonger ce titre encore plus.
Ma recommandation
Vendez vos actions Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ: SRPT)
Reportez-vous à notre site web pour le consulter à tout moment.
Pour un avenir meilleur,
